quarta-feira, 23 de fevereiro de 2011

Comunicado sobre o andamento do Estudo Fase 3 da GALN para o tratamento de pacientes portadores de MPS IV A.

Comunicado que foi feito recentemente nos Estados Unidos sobre o andamento do Estudo Fase 3 da GALN para o tratamento de pacientes portadores de MPS IV A.


Fevereiro de 2011

Às Associações de Pacientes Portadores de MPS:

Temos a satisfação de comunicar que a BioMarin iniciou o muito aguardado estudo de fase 3 sobre o uso de GALNS para tratamento da síndrome de Morquio A (MPS IV-A). Fiquem à vontade para postar na webpage de sua sociedade o comunicado à imprensa anexo. Sei que vocês provavelmente receberão muitas ligações sobre o estudo e espero que as informações abaixo os ajudem em suas respostas.

Visão geral do estudo clínico:
Título do protocolo
Estudo clínico multinacional de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, para avaliar a eficácia e a segurança de 2,0 mg/kg/semana e 2,0 mg/kg/quinzena de BMN 110 em portadores de mucopolissacaridose IV-A (síndrome de Morquio A)
Número do protocolo
MOR-004
Projeto de pesquisa
BMN 110 (N-acetilgalactosamina-6-sulfatase humana recombinante)
Objetivo do estudo
Avaliar a segurança e a eficácia de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 (GALNS) e 2,0 mg/kg/quinzena de BMN 110 em comparação com o placebo para melhorar a resistência física de pacientes com MPS IV-A, a qual será medida pelo aumento da distância percorrida no teste de 6 minutos de caminhada (6MW) na semana 24 em comparação com o início do estudo
Duração da participação dos pacientes
Até 27 semanas
Critérios de inclusão selecionados
Os pacientes selecionados para participar nesse estudo deverão satisfazer os seguintes critérios:
Pelo menos 5 anos de idade
Diagnóstico clínico comprovado de MPS IV-A, baseado em sinais e sintomas clínicos, e redução documentada da atividade da enzima GALNS nos fibroblastos ou leucócitos ou teste genético confirmando o diagnóstico de MPS IV-A
Distância média percorrida ≥ 30 m e ≤ 325 m no teste de 6 minutos de caminhada por ocasião da triagem
Os pacientes que atenderem a qualquer dos critérios de exclusão abaixo não serão selecionados para participar do estudo:
Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
Tratamento prévio com BMN 110
Cirurgia importante no intervalo de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia importante planejada para o período de tratamento de 24 semanas

Para mais informações, mande e.mail para biomarin-la@bmrn.com ou visite o site www.morquiobmrn.com e cadastre-se para receber futuras atualizações do programa.
Agradecemos sinceramente a todos vocês por ajudar as pessoas que vivem com MPS e espero que possamos trabalhar juntos para realizar grandes coisas!

Atenciosamente,

Dra. Celeste Decker
Diretora Médica, MPS - USA

Nenhum comentário:

Postar um comentário